هيئة الغذاء والدواء السعودية تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و"الثلاسيميا"

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء، عن اعتمادها علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.

عن علاج كاسجفي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.

فقر الدم المنجلي
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.

مرض الثلاسيميا
فيما يعد "الثلاسيميا" مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.

وأنشئت الهيئة العامة للغذاء والدواء بموجب قرار مجلس الوزراء رقم (1) وتاريخ 1424/1/7هـ؛ كهيئة مستقلة ذات شخصية اعتبارية وترتبط مباشره برئيس مجلس الوزراء، وتناط بها جميع المهمات الإجرائية والتنفيذية والرقابية التي تقوم بها الجهات القائمة حاليا لضمان سلامة الغذاء والدواء للإنسان والحيوان وسلامة المستحضرات الحيوية والكيميائية وكذلك المنتجات الالكترونية التي تمس صحة الإنسان.

ويعد الغرض الأساسي من إنشاء الهيئة هو القيام بتنظيم ومراقبة والإشراف على الغذاء والدواء والأجهزة الطبية والتشخيصية ووضع المواصفات القياسية الإلزامية لها سواء كانت مستوردة أو مصنعة محلياً، ويقع على عاتقها مراقبتها وفحصها في مختبراتها أو مختبرات الجهات الأخرى وتوعية المستهلك في كل ما يتعلق بالغذاء والدواء والأجهزة الطبية وكافة المنتجات والمستحضرات المتعلقة بذلك.

 وقد يهمك ايضا :

أبحاث جديدة تكشف فوائد الثوم في علاج التليف الكيسي

فوائد البطاطا تساعد على حماية القرنية ومساعدة على الهضم